Ujawniono radykalnie odmienne podejście do choroby Parkinsona

TORONTO – Międzynarodowy zespół badawczy kierowany przez neurologa i głównego naukowca w Krempel Brain Institute, dr Anthony’ego Lange, zaproponował nowy model klasyfikacji choroby Parkinsona (PD).

W ostatnich dziesięcioleciach badacze odkryli kilka czynników biologicznych leżących u podstaw choroby Parkinsona. Do głównych czynników zalicza się gromadzenie się białka alfa-synukleiny w mózgu, co prowadzi do zwyrodnienia komórek nerwowych, oraz czynniki genetyczne zwiększające ryzyko rozwoju choroby. Zaczęto także opracowywać niezawodne sposoby testowania tych czynników, zwanych biomarkerami, u żywych pacjentów.

Pomimo tego postępu lekarze nadal diagnozują tę chorobę na podstawie objawów klinicznych, takich jak obecność drżenia i innych powszechnych objawów motorycznych.

Według dr Lange, kierownika Katedry Zaburzeń Ruchowych Lily Safra w University Health Network (UHN) i Jacka Clarke'a Katedry Badań nad Chorobą Parkinsona oraz profesora na Wydziale Lekarskim Uniwersytetu w Toronto, to tradycyjne podejście do diagnozowania choroby Parkinsona nie bierze pod uwagę złożonych procesów biologicznych.

„Wiemy, że choroba Parkinsona występuje w mózgu przez jedną do dwóch dekad lub dłużej, zanim pojawią się objawy kliniczne” – mówi dr Lang. „Dlatego wierzymy, że obecne badania powinny opierać się na biologicznych determinantach choroby, a nie na ograniczonych opisach klinicznych jej oznak i objawów”.

„Potrzebujemy radykalnie innego spojrzenia na tę chorobę” – dodaje.

W Niedawny artykuł opublikowany w The Lancet NeurologyZespół dr Langa zaproponował nowy model biologiczny do klasyfikacji choroby Parkinsona, nazwany SynNeurGe (wymawiane „synergia”).

Model kładzie nacisk na ważne interakcje między trzema czynnikami biologicznymi, które przyczyniają się do choroby:

1. Obecność patologicznej alfa-synukleiny w mózgu (S);

2. Dowody neurodegeneracji występującej w miarę postępu choroby (n); I

3. Obecność wariantów genetycznych powodujących lub silnie predysponujących do rozwoju choroby (G).

Według zespołu ten system klasyfikacji „SNG” lepiej wyjaśnia biologiczną heterogeniczność choroby Parkinsona i wiele sposobów, w jakie choroba ta może objawiać się u pacjentów. Tym samym system może pomóc naukowcom w identyfikacji podgrup pacjentów z odrębnymi procesami chorobowymi i opracowaniu klinicznie znaczących terapii modyfikujących przebieg choroby.

„Musimy zdać sobie sprawę, że choroba Parkinsona może znacznie się różnić u poszczególnych pacjentów. Nie mamy do czynienia z pojedynczym zaburzeniem” – wyjaśnia dr Lang. „Nasz model zapewnia szerszy i bardziej kompleksowy obraz choroby i jej przyczyn”.

„Dzięki temu nowemu paradygmatowi dr Lang przewodzi prawdziwie kluczowym międzynarodowym wysiłkom mającym na celu przedefiniowanie biologicznej złożoności choroby Parkinsona, co doprowadzi do bardziej zaawansowanych i usprawnionych badań w tej dziedzinie, a ostatecznie do medycyny precyzyjnej dla pacjentów” – mówi dr Język. Jaideep Bains, współdyrektor Instytutu Krempel Brain Institute w UHN.

Zespół jest przekonany, że ten nowy sposób spojrzenia na chorobę Parkinsona pomoże naukowcom zbadać jej podstawy molekularne, odróżnić ją od innych chorób neurodegeneracyjnych o wspólnych cechach biologicznych i zidentyfikować cele dla nowych metod leczenia.

Pomimo tych potencjalnych zastosowań dr Lange ostrzega, że ​​model jest przeznaczony wyłącznie do celów badawczych i nie jest gotowy do natychmiastowego zastosowania w klinice. Budzi jednak nadzieję wśród pacjentów i środowiska medycznego.

„Możliwość projektowania terapii poprawia się, gdy można dokładnie określić, co dzieje się u konkretnego pacjenta, takiego jak ja” – mówi Hugh Johnston, założyciel i przewodniczący Rady Doradczej Pacjentów z Zaburzeniami Ruchowymi w Krempel Brain Institute przy UHN, który obecnie cierpi na chorobę Parkinsona. „Na ten nowy sposób myślenia czekaliśmy. To zmienia zasady gry”.

„Bez przyjrzenia się biologii nie można uzyskać odpowiedzi” – mówi dr Lang. „Bez odpowiedzi nie dokonamy odkryć, których tak bardzo potrzebujemy w leczeniu choroby Parkinsona”. „Ten nowy system klasyfikacji i przyszły projekt badawczy, który będzie dla niego inspiracją, to jedna z najbardziej ekscytujących rzeczy, nad którymi pracowałem w mojej karierze”.

Praca ta była wspierana przez Narodowe Instytuty Zdrowia, Kanadyjskie Instytuty Badań nad Zdrowiem, Kanadyjską Fundację na rzecz Innowacji, Fundację Michaela J. Foxa, Brain Canada, Ontario Brain Institute, Fundację Garfielda Westona, Fundację Webstera, Edmond J. Safra Charitable Trust i Fundacja Parkinsona, Parkinson w Kanadzie, stan Arizona, Mayo Clinic, Banner Health, Fonds de Recherche du Quebec – Sante, Deutsche Forschungsgemeinschaft (Niemiecka Fundacja Badawcza), Niemieckie Federalne Ministerstwo Edukacji i Badań Naukowych, UE/EFPIA /Inicjatywa w zakresie leków innowacyjnych, Europejski Wspólny Program ds. Chorób Rzadkich, Niedersächsisches Ministerium für Wissenschaft und Kunst, Fundacja Volkswagena, Fundacja Petermax-Müller, Niemieckie Stowarzyszenie Parkinsona, Niemieckie Stowarzyszenie Choroby Parkinsona, Parkinson Fonds Deutschland gGmbH, Fundacja Damp i Fundacja UHN.

O Instytucie Mózgu Krempel