Nowa technologia edycji genów może usprawnić leczenie wielu chorób

Cukrzyca typu 1, reumatoidalne zapalenie stawów i rak to tylko niektóre z zaburzeń związanych z pewnymi genami, które nie „włączają się” i „przestają działać” tak, jak powinny. Korzystając z nowej technologii edycji genomu CRISPR/Cas9, w niedawnym artykule badawczym w powiązania z naturą, Naukowcy z McGill University opisują nową technologię, którą naukowcy z całego świata mogą wykorzystać do odkrywania nowych sposobów leczenia chorób związanych z rozregulowaniem metylacji DNA.

Wszystkie komórki w ciele człowieka mają ten sam kod genetyczny. To właśnie czytanie i pisanie tego kodu — „włączanie” i „wyłączanie” pewnych genów w pewnych komórkach — nadaje komórkom ich tożsamość. Wyobraźmy sobie na przykład katastrofalną sytuację, w której geny kodujące enzymy trawienne żołądka włączają się w komórkach siatkówki i zaczynają pożerać otaczającą tkankę. Jednym ze sposobów, w jaki komórka wyłącza pewne geny, jest odwracalne dodanie do DNA małej substancji chemicznej zwanej grupą metylową w dokładnej lokalizacji tego konkretnego genu.

Naukowcy wiedzą, że geny z większą metylacją DNA mają tendencję do „wyłączania” i że geny z mniejszą metylacją DNA mają tendencję do „wyłączania”. Ale ponieważ do tej pory nie było możliwe manipulowanie poziomami metylacji DNA w określonych genach, pozostaje wiele pytań o to, jakie są konkretne stany metylacji DNA, w jaki sposób przyczyniają się one do prawidłowego funkcjonowania komórek i jak dysregulacja przyczynia się do choroby.

W niedawnym badaniu opublikowanym w powiązania z naturą, Naukowcy z McGill University demonstrują, w jaki sposób byli w stanie usunąć określone przypadki metylacji DNA w określonych genach u myszy i komórek ludzkich hodowanych w kulturze przy użyciu technologii edycji genomu CRISPR/Cas9. Pokazują, że aktywność „demetylacji” DNA może być skierowana w dowolne miejsce DNA – dowolny gen będący przedmiotem zainteresowania – bez modyfikowania kodu genetycznego i bez jakiejkolwiek aktywności niezgodnej z celem w niepożądanych miejscach DNA. Naukowcy opisują również metody potrzebne do wytworzenia całkowitej demetylacji znaczników DNA w nadziei, że naukowcy z całego świata będą mogli wykorzystać tę nową technologię do rozpoczęcia odkrywania wykonalnych przypadków, w których geny, które powinny zostać wyłączone, są wyłączane przez metylację DNA – jak na przykład . , genu insuliny w cukrzycy – i wykorzystaj tę technologię do stworzenia nowych modeli leczenia tej choroby.